В США одобрен новый препарат для лечения редкого заболевания сердца.

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат для лечения прогрессирующего генетического заболевания сердца – ATTR-CM. 

Препарат Atturby (acoramidis) показал свою эффективность в клинических исследованиях III фазы с участием 632 пациентов. Через 30 месяцев приема исследуемого препарата наблюдалось снижение общей смертности и числа госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, на 42 % по сравнению с плацебо. 

Действующее вещество препарата Atturby, акорамидис, обеспечивает почти полную (более 90 %) стабилизацию белка транстиретина (TTR), который транспортирует гормон щитовидной железы тироксин и витамин А по всему организму.  Данный белок является комплексом из четырех субъединиц. Из-за возрастных изменений или генетических мутаций TTR может распадаться на отдельный части, которые могут неправильно сворачиваться и образовывать токсичные амилоидные фибриллы, приводящие к развитию кардиомиопатии и сердечной недостаточности.  

В настоящее время для лечения ATTR-CM используются препараты тафамидиса, производства компании Пфайзер. На российском рынке данные препараты представлены под торговыми наименованиями Виндамэкс (дата регистрации 12.07.2024) и Виндакель (дата регистрации 13.04.2022). В России эти препараты имеют статус орфанных. 

Тафамидис также является стабилизатором белка транстиретина и связывается с ним в участках связывания тироксина, стабилизируя четырехкомпонентную структуру белка и замедляя его распад. 

По данным разработчика препарата Atturby, компании BridgeBio, препараты тафамидиса обеспечивают лишь 50 % стабилизацию TTR, а данные клинических исследований свидетельствуют о том, что тафамидис сокращает число летальных исходов и госпитализаций, связанных с болезнями сердца, примерно на 30 %, что указывает на более высокую эффективность препарата Atturby.

Европейский союз также рассматривает заявку на регистрацию Atturby. Права на данный препарат в ЕС принадлежат компании Байер, который выплатит BridgeBio до 310 млн. долл. в случае одобрения препарата регулятором.