Первый препарат генной терапии для лечения гемофилии В

Гемофилия В является наследственным заболеванием, в результате которого нарушается функция гена, регулирующего синтез фактора свертываемости крови IX. Как следствие, больные страдают от кровотечений, которые весьма сложно купировать. При гемофилии резко возрастает опасность гибели пациента от кровоизлияния в мозг и другие жизненно важные органы, даже при незначительной травме.

 В настоящее время для лечения гемофилии В используют заместительную терапию (вводят фактор свертываемости крови IX внутривенно, при тяжелой форме несколько раз в неделю). Данный вид терапии достаточно эффективный, но связан с большим количеством неудобств для пациентов, в связи с чем разработка инновационных препаратов являлась и является актуальной задачей.

В 2022 году в США был зарегистрирован первый препарат генной терапии под названием Hemgenix. Данный препарат вводится с помощью инфузии и предназначен для замены гена, который кодирует фактор IX. Hemgenix с помощью вирусного вектора переносит ген в печень, где тот поглощается клетками и стимулирует выработку фактора свертываемости крови IX.

В Евросоюзе Hemgenix одобрили на основании результатов исследования HOPE-B. Согласно результатам исследования у пациентов с гемофилией B, получавших Hemgenix, наблюдалось стабильное и продолжительное повышение среднего уровня активности фактора IX на 36,9 %, что привело к снижению скорректированной годовой частоты кровотечений на 64 %.

В США цена Hemgenix составляет 3,5 млн долл. В Европе терапия может стоить около 1 млн долл., но конечная цена пока не оглашалась.

Стоит отметить, что в России также ведется разработка генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В. Исследованиями в этой области занимается компания «Биокад». В настоящее время завершены доклинические исследования в поддержку первой фазы клинических исследований.

По данным государственного реестра лекарственных средств феврале 2023 года стартовало первое клиническое исследование фазы I-II (№ ANB-002-1/SAFRAN "Открытое несравнительное исследование безопасности, фармакодинамики и эффективности препарата ANB-002 при его однократном введении в возрастающих дозах больным гемофилией B"). Окончание исследования планируется на 2031 год. В нем примут участие 54 пациента.