28 Апр 2025
Первое лекарство для лечения генетически обусловленного переедания
Американская компания Soleno Therapeutics разработала первый препарат для лечения редкого наследственного заболевания - синдрома Прадера-Вилли (СПВ) - под названием Vykat XR (diazoxide choline), который недавно получил одобрение FDA.
Генетический синдром, вызывающий чувство голода, низкорослость, другие физические и поведенческие нарушения, открыли еще в 1956 году швейцарские ученые Андреа Прадер и Генрих Вилли. Причиной данного заболевания является изменение работы 15-й хромосомы, в результате которого наблюдается целый ряд системных нарушений в организме, которые могут проявляться еще до рождения (неправильное положение плода, низкая подвижность плода). Однако одним из наиболее серьезных проявлений данного заболевания является булимия.
Патология встречается у одного из 10 000 — 30 000 новорожденных с одинаковой частотой среди мужчин и женщин. Болезнью страдают около 50 тыс. американцев. Диагноз СПВ в развитых странах устанавливается в возрасте 3–4 лет.
Клинические исследования показали эффективность препарата Vykat XR в лечении булимии. В рамках третьей фазы КИ препарат изучали в течение более трех лет. Препарат воздействует на определенные пути в мозге, подавляя выработку пептида, регулирующего аппетит, что может помочь пациентам контролировать свои пищевые потребности. При этом Vykat XR показал положительный профиль безопасности. Среди наиболее часто встречающихся побочных реакций отмечали гипертрихоз, отеки, гипергликемию и сыпь.
Препарат зарегистрирован в виде таблеток с пролонгированным высвобождением и показан взрослым и детям в возрасте от 4 лет.
Старт продаж Vykat XR запланирован на апрель 2025 года. Стоимость годового курса составит 466 тысяч долларов данного препарата.
Одобрение, полученное от американского регулятора, дает надежду пациентам с заболеванием Прадера –Вилли улучшить качество жизни.
- Православная О.В., Кантутис С.С., Шакирова А.А., Демьянова Т.Г., Саркисян Е.А., Чугунова О.Л., Черкасова С.В., Левченко Л.А., Шумилов П.В. Современные особенности ведения детей с синдромом Прадера–Вилли. Вопросы детской диетологии. 2023; 21(4): 59–64. DOI: 10.20953/1727-5784-2023-4-59-64
- Butler M.G., Miller J.L., Forster J.L. Prader-Willi Syndrome — Clinical Genetics, Diagnosis and Treatment Approaches: An Update. Current Pediatric Reviews 2019;15(4):207-244.
