CAR-T продукты как перспективный БМКП на территории России и ЕАЭС

Больше года прошло с нашей последней публикации, посвященной CAR-T терапии – клеточным продуктам, относящимся к категории БМКП. С тех пор в РФ было введено несколько нормативно-правовых актов, регулирующих процесс регистрации БМКП, и казалось бы, процесс ввода в обращение таких высокотехнологичных продуктов, медленно, но уверенно приобретает стандартизованные формы, однако к 2020 году ни один продукт так и не вступил на регистрационную тропу.

Тем временем многие зарубежные и российские компании находятся на стадии обсуждения стратегии ввода таких препаратов не только на российский рынок, но и в ЕАЭС. Стремление производителей понятно: выход БМКП на рынок – трудоемкий и длительный процесс. Кроме того, регистрация БМКП является непростой задачей, так как в законодательстве ЕАЭС, например, отсутствует понятие БМКП. В рамках ЕАЭС такие продукты называются высокотехнологические лекарственные препараты (ВТЛП). К тому же нормативно-правовые акты, регламентирующие требования к производству, доклиническим и клиническим исследованиям, проведение экспертиз и процедуру государственной регистрации значительно отличаются.

Возвращаясь к теме CAR-T терапии, следует отметить, что клеточные продукты, относящиеся к этой категории, являются одним из перспективных направлений с точки зрения введения в оборот на территории РФ и ЕАЭС. Например, швейцарская компания Novartis в настоящее время ведет переговоры с российскими регуляторами о регистрации в России препарата от острого лимфобластного лейкоза и B-клеточной лимфомы – Kymriah.

Препарат Kymriah представляет собой генетически модифицированные аутологичные Т-клетки, способные атаковать опухолевые клетки. Клеточный продукт уже зарегистрирован в США и Евросоюзе, однако является предметом пристального мониторинга безопасности. Тем не менее Руководитель отдела вывода биомедицинских клеточных продуктов (БМКП) на рынок в регионе «Европа» утверждает, что препарат помогает увеличению продолжительности жизни: «Например, одна из первых пациенток – Эмили Уайтхед, получившая препарат в 2011 году, – до сих пор находится в ремиссии» .

По некоторым оценкам стоимость лечения препаратом Kymriah в 23 странах мира, где доступ к препарату предоставляется государством, составляет около 20 млн руб., однако об окончательной стоимости лечения в России компания Novartis предпочитает говорить после окончания регистрации продукта.

В России также ведутся разработки в области CAR-T терапии. Например, фармацевтическая компания «Биокад» совместно с НМИЦ им. Алмазова с 2018 года осуществляет разработку препарата на основе генетически модифицированных Т-лимфоцитов. Стоимость лечения разрабатываемым препаратом оценивается в 16 млн руб. Однако о сроках выхода нового продукта на рынок РФ и ЕАЭС пока говорить не приходится.

 Стоит отметить, что НМИЦ им. Алмазова ведет работу в области БМКП по нескольким направлениям: GMP-производство, снижение стоимости CAR-T продуктов и др. Однако исследовательский центр видит приоритетным направлением разработку аллогенных CAR-T, так как такой продукт представляет собой стандартизованный БМКП в 10-100 раз меньше по стоимости, чем аутологичный продукт. Кроме того, такой БМКП будет подходить любому пациенту с показаниями применения данного вида терапии. Подробнее о разнице между аллогенным и аутологичным продуктом можно узнать здесь.

Компания «Р-Фарм» и МГМУ им. Сеченова также подписали соглашение о разработке CAR-T метода терапии в 2018 году, однако подробностей о развитии проекта найти не удалось.