Генная терапия-краткий обзор концепции и одобренных препаратов

В конце февраля стало известно о том, что фармкомпания «Биотэк» станет поставщиком препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) нусинерсен (ТН Спинраза от Biogen и Janssen) на сумму 128,8 млн рублей для благотворительного фонда «Круг добра». Кроме нусинерсена для лечения СМА также используются рисдиплам (Эврисди от Roche) и пока не зарегистрированный в России онасемноген абепарвовек (Золгенсма от Novartis). Все вышеперечисленные препараты относятся к так называемой «генной терапии» — области современной медицины, направленной на исправление дефектов в структуре ДНК и изменение ряда функций клеток в организме.

В большинстве случаев генная терапия подразумевает под собой использование двух основных компонентов:

  • Гена/фрагмента ДНК или РНК, которые будут обеспечивать терапевтический эффект;
  • Вектора – специального переносчика, способных донести генетический материал до клеток-мишеней.

Иногда клетки пациента изолируются из его организма с целью исправления в них дефектного генетического материала и затем возвращаются пациенту (терапия ex vivo), иногда терапевтический генетический материал представляет собой готовую лекарственную форму для приема пациентом (терапия in vivo).

Реальностью генная терапия соматических (неполовых) клеток стала после 1980‑х гг., когда были разработаны методыполучения изолированных генов, созданы различные типы векторных систем, отработаны способы переноса генов у животных.

Первоначально генная терапия подразумевала лечение наследственных генетических заболеваний, однако по мере развития технологий, набора экспериментального и клинического опыта область ее применения значительно расширилась. В настоящее время генную терапию рассматривают как потенциально универсальный подход к лечению широкого спектра заболеваний, включающих наследственные и генетически обусловленные приобретенные заболевания.

В настоящее время препараты генной терапии используются для лечения таких заболеваний, как вышеупомянутая СМА, муковисцидоз, дефицит липопротеинлипазы, злокачественные новообразования и другие.

Среди уже зарегистрированных в мире препаратов генной терапии можно отметить следующие:

Препарат Производитель Действующий компонент Назначение Статус одобрения
Спинраза Biogen и Janssen Нусинерсен (генетический материал без вектора) СМА РФ

ЛП-005730

ЭВРИСДИ® Roche Рисдиплам (генетический материал без вектора) СМА РФ

ЛП-006602

LUXTURNA Spark Therapeutics, Inc. Генетический материал в составе вирусной частицы (вектора) Лечение наследственной формы потери зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65. США, ЕС
Неоваскулген ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России Генетический материал без вектора лечение ишемии нижних конечностей атеросклеротичского генеза ЛП-000671

Источники:

  1. https://vademec.ru/news/2021/02/26/biotek-postavit-spinrazu-fondu-krug-dobra-na-128-8-mln-rubley-/
  2. https://vademec.ru/news/2021/02/11/utverzhden-spisok-lekarstvennykh-sredstv-ot-sma-dlya-podopechnykh-fonda-krug-dobra/
  3. https://hsci.ru/produkty-i-uslugi/neovasculgen
  4. https://grls.rosminzdrav.ru/GRLS.aspx
  5. https://cyberleninka.ru/article/n/mirovoy-opyt-registratsii-i-primeneniya-preparatov-dlya-gennoy-terapii-v-klinicheskoy-praktike/viewer