Биомедицинские клеточные продукты (БМКП) и высокотехнологические лекарственные препараты (ВТЛП): в чем разница?

Со вступления в силу ФЗ №180 «О биомедицинских клеточных продуктах»  (биомедицинские клеточные продукты — далее БМКП) прошло уже более двух лет, однако ни одна производственная площадка еще не прошла процедуру лицензирования и ни один препарат не ступил на тропу национальной регистрации. Тем временем рынок ЕАЭС становится все более доступным не только для лекарственных средств и медицинских изделий, но и для биомедицинских клеточных продуктов.

В рамках национального регулирования БМКП является отдельной категорией продуктов, для которой разрабатывается целый комплекс нормативно-правовых актов (НПА). Только в период с 2016-2019 гг. был принято более 50 таковых. В это же время за рубежом (в ЕС, США, Канаде, Южной Корее, Японии, Сингапуре) БМКП принято относить к биологическим лекарственным препаратам. Если говорить о странах, входящих в ЕАЭС, то термин БМКП существует лишь в национальном законодательстве Беларуси, однако имеет иное значение: «пересадочный материал, полученный на основе клеток человека, за исключением эмбриональных, фетальных и гемопоэтических стволовых клеток, генетически модифицированных клеток человека».

Напоминаем, что в России БМКП – это комплекс, состоящий из клеточной линии (клеточных линий) и вспомогательных веществ либо из клеточной линии (клеточных линий) и вспомогательных веществ в сочетании с прошедшими государственную регистрацию лекарственными препаратами для медицинского применения (далее — лекарственные препараты), и (или) фармацевтическими субстанциями, включенными в государственный реестр лекарственных средств, и (или) медицинскими изделиями;

По российскому определению БМКП видно, что данный вид продуктов в РФ может иметь гораздо более широкий состав и их функциональное назначение не ограничивается пересадкой.

В нормативно правовой базе ЕАЭС термин БМКП отсутствует, однако Решением Совета ЕАЭС № 78 вводится понятие высокотехнологических лекарственных препаратов. Заметим, что в случае ЕАЭС высокотехнологические ЛС также регламентируются нормативными актами для лекарственных средств. В группу ВТЛП входят две подгруппы: генотерапевтические препараты и лекарственные препараты на основе соматических клеток.

Согласно номенклатуре Решения № 78 генотерапевтический ЛП — «это биологический лекарственный препарат:

  • содержащий активное вещество, содержащее рекомбинантную нуклеиновую кислоту или состоящее из нее, используемую или вводимую человеку с целью регулирования, восстановления, замены, добавления или удаления генетической последовательности;
  • терапевтический, профилактический или диагностический эффекты которого напрямую обусловлены последовательностью рекомбинантной нуклеиновой кислоты, которую он содержит, или с продуктом генетической экспрессии этой последовательности.

Стоит отметить, что данное определение является переводом термина, данного Европейским агентством лекарственных средств (EMA).

Генотерапевтические лекарственные препараты не включают в себя вакцины против инфекционных заболеваний.

Лекарственный препарат на основе соматических клеток — это биологический лекарственный препарат:

  • содержащий или состоящий из клеток или тканей, которые подвергались существенным манипуляциям таким образом, что их биологические характеристики, физиологические функции или структурные свойства, значимые для клинического использования, были изменены; или состоящий из клеток или тканей, которые не предназначены для применения с целью осуществления одних и тех же основных функций у реципиента и донора.
  • применяемый у человека с целью лечения, профилактики или диагностики заболевания посредством фармакологического, иммунологического или метаболического действия входящих в его состав клеток или тканей.

Интересно, что лицензированием производства БМКП (национальная регистрация) занимается Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения (Росздравнадзор), а для ЕЭАС лицензированием занимается Министерство промышленности и торговли (Минпромторг).

Таким образом, в настоящее время существует две обособленные регуляторные системы для высокотехнологических лекарственных препаратов. Выбор стратегии вывода подобных препаратов на рынок остается за производителем.

Источники:

  • ФЗ № 180 «О биомедицинских клеточных продуктах»
  • Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 30.01.2020) «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения»
  • Меркулов В.А., Мельникова Е.В. Биомедицинские клеточные продукты или высокотехнологические лекарственные препараты? БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2019;19(2):94-98. https://doi.org/10.30895/2221-996X-2019-19-2-94-98